今天是第14个世界多发性硬化日。我国目前约有超过3万名多发性硬化患者，他们大多在20岁到40岁，正属人生奋发进取的关键时刻。而每一次的急性发作，都会导致其疾病进一步恶化，极易引发残疾，为患者及其家庭带来沉重负担。
中华医学会神经病学分会神经免疫学组副组长、北京协和医院神经科主任医师徐雁教授认为，缓解期的疾病修正治疗和患者全病程管理尤为关键。多发性硬化（multiple sclerosis，MS）是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的罕见病，如得不到及时的规范治疗，大多数患者会因不可逆的神经功能缺损而出现瘫痪、失明等后果，因而它也是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。
由于早期症状容易被忽视，加上临床表现不一、病症复杂，容易与其他疾病混淆，因此多发性硬化极易漏诊、误诊。多发性硬化的治疗主要有急性期和缓解期两个阶段，其中缓解期是控制疾病进展的理想时间窗。目前，疾病修正治疗（DMT）是国内外治疗指南及专家共识一致推荐的缓解期标准治疗，有助于减少和减轻患者复发的频率和严重程度。
此次先行披露的《多发性硬化医患治疗偏好调研》阶段性成果也显示出患者对DMT药物疗效和安全性的关注。该调研由中国罕见病联盟发起，在赛诺菲中国支持下，于去年12月启动，样本量涵盖了199名多发性硬化患者，完整调研结果预计今年8月公布。第一阶段调研结果初步显示，在影响患者治疗方案选择的因素中，药物控制残疾进展的疗效和安全性是两大关键影响因素，分别占比33.25%和30.33%。
过去很长一段时间，多发性硬化患者没有国际标准疾病修正治疗方案可用，很多临床医生不得不使用小剂量激素和传统免疫抑制剂进行治疗，但均不能长期控制疾病进展并存在安全性风险。近年来，已有多款DMT药物进入国家医保，其中有能降低年复发率约71%的创新口服药，它在延缓残疾进展的同时，且安全性良好。
由赛诺菲中国携手中国医药卫生文化协会打造的《多发性硬化患者日记》也正式上线了。徐雁说，“《患者日记》是为中国多发性硬化患者量身定制的疾病管理工具，主要包含每日服药记录、每周症状记录和每次看病记录三大内容，并有小程序和纸质版两种，能满足患者群体的不同需求，帮助患者科学、规范地进行疾病管理。”
新民晚报记者 左妍
